Оцінювання ефективності лікування первинного склерозуючого холангіту та автоімунного склерозуючого холангіту в дітей та підлітків

Диба, М.Б. and Березенко, В.С. and Михайлюк, Х.З. and Ткалик, О.М. (2026) Оцінювання ефективності лікування первинного склерозуючого холангіту та автоімунного склерозуючого холангіту в дітей та підлітків. Медичні перспективи, 31 (1). pp. 165-175. ISSN 2307-0404, online 2786-4804

Text Оцінювання ефективності лікування первинного с.pdf Download (333kB)

Abstract

Первинний склерозуючий холангіт та аутоімунний склерозуючий холангіт у дітей – це рідкісні хронічні захворювання печінки, що супроводжуються прогресуючим ураженням жовчних проток, розвитком фіброзу та ризиком формування біліарного цирозу. Автоімунний склерозуючий холангіт розглядається як окремий фенотип первинного склерозуючого холангіту дитячого віку, який поєднує риси автоімунного гепатиту та склерозуючого холангіту. Попри схожість патогенетичних механізмів, ці захворювання відрізняються клінічним перебігом, терапевтичною відповіддю та прогнозом. Ефективність лікування цих захворювань залишається недостатньо високою, що пов’язано з прогресуванням фіброзу жовчних проток навіть на тлі терапії. Відсутність біохімічної відповіді в перші 6-12 місяців уважається несприятливим прогностичним фактором і має розглядатися як підстава для ескалації терапії або переходу на альтернативні методи лікування. Оцінювання ефективності терапії є важливою умовою вчасного ухвалення рішень щодо зміни тактики лікування. Метою дослідження було оцінити ефективність лікування первинного склерозуючого холангіту та автоімунного склерозуючого холангіту в дітей протягом 12 місяців на основі динаміки біохімічної відповіді, показників жорсткості печінки за даними еластографії та прогностичного індексу SCOPE. У дослідження включено 56 дітей віком 2-18 років, які проходили обстеження та лікування у 2016-2024 роках у відділенні дитячої гепатології: Серед них 38 – з автоімунним склерозуючим холангітом, 18 – з первинним склерозуючим холангітом. Пацієнти першої групи отримували комбіновану імуносупресивну терапію, другої – урсодезоксихолеву кислоту. Через 12 місяців повна біохімічна відповідь досягнута в 47% та 67% дітей відповідно (р=0,27), нормалізація гамма-глутамілтрансферази – у 63% та 83% (р=0,21). Індекс прогнозу достовірно знизився в обох групах, а зменшення жорсткості печінки було статистично значущим лише в дітей з автоімунним склерозуючим холангітом (р=0,002). Отримані результати свідчать про часткову ефективність терапії та підкреслюють важливість комплексного моніторингу результатів лікування для своєчасного перегляду терапевтичної стратегії. Primary sclerosing cholangitis and autoimmune sclerosing cholangitis in children are rare chronic liver diseases characterized by progressive bile duct damage, fibrogenesis, and a risk of developing biliary cirrhosis. Autoimmune sclerosing cholangitis is considered a distinct pediatric phenotype of primary sclerosing cholangitis, combining clinical and morphological features of both autoimmune hepatitis and sclerosing cholangitis. Despite similar immunopathogenetic mechanisms, these diseases differ significantly in clinical course, therapeutic response, and long-term prognosis. The overall effectiveness of treatment remains suboptimal, which may be related to the ongoing progression of bile duct fibrosis even under therapy. Lack of biochemical response within the first 6-12 months is considered an unfavorable prognostic factor and should be regarded as an indication for treatment escalation or transition to alternative therapeutic strategies. Evaluation of treatment efficacy is essential for timely decision-making regarding therapeutic adjustments. The aim of this study was to evaluate the effectiveness of treatment in children with primary sclerosing cholangitis and autoimmune sclerosing cholangitis over a 12-month period based on the dynamics of biochemical response, liver stiffness measurements assessed by elastography, and the SCOPE prognostic index. A total of 56 children aged 2 to 18 years, who underwent evaluation and treatment between 2016 and 2024 at a pediatric hepatology department, were included in the study: 38 with autoimmune sclerosing cholangitis and 18 with primary sclerosing cholangitis. Patients in the first group received combined immunosuppressive therapy, while those in the second group were treated with ursodeoxycholic acid. After 12 months of treatment, complete biochemical response was achieved in 47% and 67% of children, respectively (p=0.27), and normalization of gamma-glutamyltransferase in 63% and 83% (p=0.21). The prognostic index significantly decreased in both groups, while liver stiffness reduction was statistically significant only in children with autoimmune sclerosing cholangitis (p=0.002). These findings indicate partial treatment effectiveness and highlight the importance of comprehensive monitoring to support timely modification of therapeutic strategies.

Item Type:	Article
Additional Information:	DOI:10.26641/2307-0404.2026.1.356908 https://medpers.dmu.edu.ua/uk/2025-tom-xxxi/no-1
Uncontrolled Keywords:	первинний склерозуючий холангіт, автоімунний склерозуючий холангіт, лікування, біохімічна відповідь, індекс SCOPE, еластографія зсувної хвиліprimary sclerosing cholangitis, autoimmune sclerosing cholangitis, treatment, biochemical response, SCOPE index, shear wave elastography
Subjects:	Internal diseases Pediatrics
Divisions:	University periodicals > Medical perspectives
Depositing User:	Аліна Чеботарьова
Date Deposited:	15 May 2026 10:25
Last Modified:	15 May 2026 10:25
URI:	http://repo.dma.dp.ua/id/eprint/9989

Actions (login required)

View Item